難病・希少疾患の治験情報

難病・希少疾患の治験情報を収集して掲載しているページです。
患者数の少ない希少難病では、どうしても薬剤の開発が進みにくい状況がありますが、患者や担当医師が、薬剤開発の現状把握や、治験参加の情報にアクセスしやすいようにと、下記出典サイトより抽出しているものです。
出典：jRCT（Japan Registry of clinical Trials）臨床研究等提出・公開システム
※日本製薬工業協会より公表されている以下の２つのガイドも、是非ご参照ください。
治験の探し方～jRCTのみかた～（2023年3月）
治験の探し方～jRCTのみかた～スライド資料（2023年3月）
以下に掲載する治験情報は、一般財団法人健やか親子支援協会とミーカンパニー株式会社が独自に収集、メンテナンスしたものです。網羅性や正確性・有用性など内容を完全に保証するものではありませんが、出来るだけそのように努めてまいります。

進捗状況の確認時期：2024年5月上旬

原発性免疫不全症候群

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
1		jRCTs031230296	原発性免疫不全症	原発性免疫不全症患者を対象としたシロリムスの安全性および忍容性を検討する多施設共同非盲検非対照研究	募集中	令和5年8月18日
2		jRCT2031210309	原発性免疫不全症	原発性免疫不全症患者を対象としたシロリムスの有効性および安全性を検討する第II相臨床試験	募集中	令和3年9月13日
3	慢性肉芽腫症	jRCTs031180398	慢性肉芽腫症	慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験	募集中	平成31年3月20日
4	慢性肉芽腫症	jRCT2031200236	慢性肉芽腫症腸炎	慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド口腔内崩壊錠のプラセボ対照二重盲検比較試験	募集中	令和2年12月10日
5	遺伝性血管性浮腫（C1インヒビター欠損症）	jRCT2031220105	遺伝性血管性浮腫	タクザイロ皮下注 300 mgシリンジ「遺伝性血管性浮腫長期投与」特定使用成績調査	募集中	令和4年6月1日
6	遺伝性血管性浮腫（C1インヒビター欠損症）	jRCT2031220292	遺伝性血管性浮腫	フィラジル皮下注30 mgシリンジ特定使用成績調査「小児投与」（全例調査）	募集中	令和4年8月26日

早老症

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日	備考
7	ウェルナー症候群	jRCTs031190141	ウェルナー症候群	ウェルナー症候群に対するニコチンアミドリボシドの安全性・有効性を検証するための前向き、単施設試験	募集中	令和元年11月27日

神経変性疾患領域

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
10	筋萎縮性側索硬化症	jRCTs032180297	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症	赤外線深度センサーを用いた神経変性疾患の歩行解析と新たな運動失調評価法の確立	募集中	平成31年3月15日
11	筋萎縮性側索硬化症	jRCTs051180229	筋萎縮性側索硬化症	筋萎縮性側索硬化症患者由来サンプルを用いたバイオマーカー探索研究	募集中	平成31年3月30日
12	筋萎縮性側索硬化症	jRCTs052180177	脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症、末梢神経疾患、重症筋無力症、ミオパチー	多チャンネル表面筋電図を用いた脳・神経・筋疾患における新規疾患バイオマーカーの探索	募集中	平成31年3月26日
14	筋萎縮性側索硬化症	jRCT1050230074	筋萎縮性側索硬化症	ALS患者の体内酸素動態と病状進行及び予後に関する調査	募集中	令和5年7月21日
15	筋萎縮性側索硬化症	jRCT1070230112	筋萎縮性側索硬化症	筋萎縮性側索硬化症患者における自己評価型日本語版ALSFRS-R（電子版）の有用性の検討	募集中	令和6年1月30日
16	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2011230040	筋萎縮性側索硬化症	筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者を対象としたPTC857の有効性、安全性、忍容性、PK、およびバイオマーカーへの影響を評価する第II相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験(CARDINALS)	募集中	令和5年9月29日
17	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2011230043	筋萎縮性側索硬化症	筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者を対象としたPTC857の有効性、安全性、忍容性、PK、およびバイオマーカーへの影響を評価する第II相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験(CARDINALS)	募集中	令和5年10月12日
18	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2071210023	筋萎縮性側索硬化症	EPI-589の臨床薬理試験（DA350101）	募集中	令和3年5月17日
19	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2071210032	スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（ALS）	SOD1変異を有するALSの臨床症状発症前の成人を対象とした自然経過観察期間及び非盲検継続投与期間を含むBIIB067の無作為化プラセボ対照第III相試験	募集中	令和3年6月9日
20	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2013190010	筋萎縮性側索硬化症（ALS）	筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験	募集中	令和2年3月4日
21	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2033210686	孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）	ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の第I/II相臨床試験	募集中	令和4年3月22日
22	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2033230284	孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）	ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の長期観察試験	募集中	令和5年8月9日
23	筋萎縮性側索硬化症	jRCT2051190001	筋萎縮性側索硬化症	筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1相試験	募集中	平成31年4月1日
25	脊髄性筋萎縮症	jRCT2033230642	脊髄性筋萎縮症患者	治験でOAV101髄腔内投与又はOAV101静脈内投与を受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査	募集中	令和6年2月16日
26	脊髄性筋萎縮症	jRCT2051230096	脊髄性筋萎縮症（SMA）	リスジプラムの投与歴がある脊髄性筋萎縮症患者を対象に高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する第3b相試験	募集前	令和5年9月5日
27	脊髄性筋萎縮症	jRCT2051230159	脊髄性筋萎縮症	脊髄性筋萎縮症患者を対象としたRO7204239とrisdiplam（RO7034067）併用の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する，2パート，シームレス，多施設共同ランダム化プラセボ対照二重盲検試験	募集中	令和6年1月9日
30	進行性核上性麻痺	jRCTs021200019	アルツハイマー病、進行性核上性麻痺	アルツハイマー病と進行性核上性麻痺患者における新規PET診断薬剤[18F]SMBT-1の有用性と安全性の評価に関する研究	募集中	令和2年8月25日
31	進行性核上性麻痺	jRCTs031180045	神経炎症関連疾患患者 (アルツハイマー病、視神経脊髄炎関連疾患、進行性核上性麻痺)	放射性リガンド[18F]T-401による脳内モノアシルグリセロールリパーゼ定量測定法の確立	募集中	平成30年11月29日
32	進行性核上性麻痺	jRCTs031210602	軽度認知障害（MCI）、アルツハイマー病（AD）、前頭側頭葉変性症（FTLD）、進行性核上性麻痺（PSP）、レビ―小体型認知症（DLB）	反応性アストログリオーシスを定量化する新規画像バイオマーカーの研究開発：認知症疾患の層別化における[18F]SMBT-1の有用性の検討	募集中	令和4年2月7日
33	進行性核上性麻痺	jRCT1031230530	進行性核上性麻痺大脳皮質基底核変性症候群軽度認知障害	非アルツハイマー型タウオパチーのタウPET病態研究	募集中	令和5年12月22日
34	パーキンソン病	jRCTs031200448	パーキンソン病	パーキンソン病患者のドーパミン産生神経細胞の減少による線条体AMPA受容体発現密度変化を [11C]K-2によるPETイメージング法で測定することを目的とした探索的試験	募集中	令和3年3月29日
35	パーキンソン病	jRCTs031210180	レビー小体型認知症、パーキンソン病、多系統萎縮症	放射性リガンド[18F] SPAL-T-06の脳内αシヌクレインイメージング製剤としての有効性及び安全性に関する研究	募集中	令和3年7月2日
36	パーキンソン病	jRCTs031220123	レビー小体型認知症、パーキンソン病、多系統萎縮症	放射性リガンド[18F] C05-05の脳内αシヌクレインイメージング製剤としての有効性及び安全性に関する研究	募集中	令和4年6月9日
37	パーキンソン病	jRCTs032180297	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症	赤外線深度センサーを用いた神経変性疾患の歩行解析と新たな運動失調評価法の確立	募集中	平成31年3月15日
38	パーキンソン病	jRCTs032220409	パーキンソン病	パーキンソン病におけるすくみ足を対象としたロボットスーツHALと経頭蓋磁気刺激の併用療法における安全性を検討する臨床試験	募集中	令和4年10月25日
39	パーキンソン病	jRCTs041220054	20歳以上のウェアリング・オフを伴うパーキンソン病患者	プレバイオティクスを用いたパーキンソン病患者のウェアリング・オフおよび腸内環境に対する効果	募集中	令和4年8月15日
40	パーキンソン病	jRCTs041220064	レビー小体病（パーキンソン病、レビー小体型認知症）	レビー小体病患者およびレビー小体病ハイリスク者に対する次世代嗅覚検査機の有用性に関わる臨床研究	募集中	令和4年9月20日
41	パーキンソン病	jRCTs042210161	多発性硬化症・視神経脊髄炎、パーキンソン病（パーキンソン症候群含む）	経頭蓋直流電気刺激（tDCS）療法の神経疾患治療における有効性と安全性の検証	募集中	令和4年3月17日
42	パーキンソン病	jRCTs052210061	パーキンソン病	前頭葉への単回の連続的シータバースト刺激（cTBS）によるパーキンソン病患者のパレイドリアへの影響の検討	募集中	令和3年8月6日
43	パーキンソン病	jRCTs052230043	パーキンソン病	パーキンソン病患者の歩行不安定症に対する生体信号反応式運動機能改善装置を用いた短期の歩行改善効果について〜無作為化比較対照試験での検討〜	募集中	令和5年6月20日
44	パーキンソン病	jRCTs061220070	パーキンソン病	パーキンソン病患者の神経可塑性に対するサフィナミドメシル酸塩の効果	募集中	令和4年11月15日
45	パーキンソン病	jRCT1052210071	パーキンソン病を含むパーキンソン症候群、脳卒中、脊髄小脳変性症	経頭蓋磁気刺激を用いた反復ペア刺激法による神経可塑的変化の検討	募集中	令和3年12月3日
46	パーキンソン病	jRCT1062230055	ジストニア、パーキンソン病	不随意運動症患者に対するオンライン診療の有効性を検討する試験	募集前	令和5年9月12日
47	パーキンソン病	jRCT1030210684	パーキンソン病	アダプティブ脳深部刺激療法術後パーキンソン病患者における局所フィールド電位の測定	募集中	令和4年3月22日
48	パーキンソン病	jRCT1030220258	パーキンソン病、多発性硬化症、てんかん	神経疾患（パーキンソン病、多発性硬化症、てんかん）における患者と医師の認識のギャップを調査する観察研究及びAIを用いた予測モデルの構築	募集前	令和4年8月9日
49	パーキンソン病	jRCT1030200059	パーキンソン病	パーキンソン病患者へのタンゴセラピー介入が心身運動機能とQOL向上に及ぼす効果	募集前	令和2年6月29日
50	パーキンソン病	jRCT1030200081	パーキンソン病	オンラインによるアルゼンチンタンゴセラピーに着眼した健康支援教育プログラムのデザインと効果	募集中	令和2年8月7日
51	パーキンソン病	jRCT1030210571	パーキンソン病	二重課題を用いたパーキンソン病の歩行に関する臨床研究	募集中	令和4年1月21日
52	パーキンソン病	jRCT1030220416	パーキンソン病	パーキンソン病患者の運動効果を反映する神経保護因子の検証	募集中	令和4年10月27日
53	パーキンソン病	jRCT1030220595	パーキンソン病	呼吸リズムが身体認知に与える影響に関する研究：パーキンソン病患者群と対照群の比較	募集前	令和5年1月31日
54	パーキンソン病	jRCT1030230084	健常者パーキンソン病	温熱疼痛刺激に伴うParkinson病患者の疼痛閾値低下の病態基盤解明に関する研究	募集中	令和5年5月21日
55	パーキンソン病	jRCT1030230155	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病	神経変性疾患における自律神経障害と運動障害に関する前向き研究	募集中	令和5年6月21日
56	パーキンソン病	jRCT1032230120	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病	Virtual reality（VR）空間で計測可能な上肢運動失調評価システムの開発	募集前	令和5年6月7日
57	パーキンソン病	jRCT1060220046	パーキンソン病	パーキンソン病患者の日常生活にキューイングデバイスが与える影響の調査	募集中	令和4年7月26日
58	パーキンソン病	jRCT2031220519	パーキンソン病	パーキンソン病患者を対象としたBIIB122の有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第IIb相試験	募集中	令和4年12月19日
60	パーキンソン病	jRCT2033220367	パーキンソン病	AADC発現AAVベクター被殻内投与によるパーキンソン病遺伝子治療の長期観察試験	募集中	令和4年10月7日
61	パーキンソン病	jRCT2051230090	パーキンソン病	パーキンソン病患者を対象とした経口セマグルチド錠の疾患修飾効果、安全性及び至適用量を探索的に検討する第2相無作為化二重盲検比較試験	募集中	令和5年8月23日
62	パーキンソン病	jRCT2031220216	パーキンソン病	パーキンソン病患者（肝機能障害を有する患者を含む）における副作用発現状況に関する調査	募集中	令和4年7月15日
63	大脳皮質基底核変性症	jRCT1031230530	進行性核上性麻痺大脳皮質基底核変性症候群軽度認知障害	非アルツハイマー型タウオパチーのタウPET病態研究	募集中	令和5年12月22日
65	前頭側頭葉変性症	jRCTs031210602	軽度認知障害（MCI）、アルツハイマー病（AD）、前頭側頭葉変性症（FTLD）、進行性核上性麻痺（PSP）、レビ―小体型認知症（DLB）	反応性アストログリオーシスを定量化する新規画像バイオマーカーの研究開発：認知症疾患の層別化における[18F]SMBT-1の有用性の検討	募集中	令和4年2月7日
66	前頭側頭葉変性症	jRCTs051180214	臨床症状、神経学的所見、頭部MRI、認知機能検査などでアルツハイマー病（AD）、レビー小体型認知症（DLB）、前頭側頭葉変性症（FTLD）、パーキンソン症候群などに診断された患者	フルテメタモルを用いた脳アミロイド画像診断とFDG-PET検査による脳糖代謝画像診断の有用性の検討	募集中	平成31年3月27日
67	前頭側頭葉変性症	jRCT1032210367	アルツハイマー病, 前頭側頭葉変性症, 脳神経疾患がない以下の患者、腰椎症、頚椎症、筋緊張性収縮性頭痛、高血圧、高脂血症	認知症とその重症度の鑑別診断のための臨床MRI検査を利用した皮質整列異常測定（Cortical Disarray Measurement: CDM®）法に関するプレパイロット研究	募集中	令和3年10月5日

神経免疫疾患領域

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
68	重症筋無力症	jRCTs052180177	脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症、末梢神経疾患、重症筋無力症、ミオパチー	多チャンネル表面筋電図を用いた脳・神経・筋疾患における新規疾患バイオマーカーの探索	募集中	平成31年3月26日
70	重症筋無力症	jRCT2021210003	抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR-Ab+）又は抗muscle-specific kinase抗体陽性（MuSK-Ab+）の全身型重症筋無力症	重症筋無力症成人患者を対象としたinebilizumabの有効性及び安全性を評価する、非盲検期間を伴う、ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照、第III相試験	募集中	令和3年4月21日
71	重症筋無力症	jRCT2021210024	重症筋無力症	全身型重症筋無力症患者を対象としたサトラリズマブの有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価するための第III相ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験	募集中	令和3年7月30日
72	重症筋無力症	jRCT2021210027	重症筋無力症	成人の全身型重症筋無力症患者を対象にNipocalimabの有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する第III相，多施設共同，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照試験	募集中	令和3年8月13日
73	重症筋無力症	jRCT2021230001	全身型重症筋無力症	全身型重症筋無力症（gMG）の成人患者を対象に導入療法及び維持療法としてのbatoclimabの有効性及び安全性を検討する第III相、多施設共同、無作為化、四重盲検、プラセボ対照比較試験	募集中	令和5年4月11日
74	重症筋無力症	jRCT2031220102	全身型重症筋無力症	全身型重症筋無力症を有する2歳以上18歳未満の小児におけるNipocalimabの薬物動態，薬力学，安全性及び活性を評価する非盲検，非対照，多施設共同試験	募集中	令和4年5月31日
75	重症筋無力症	jRCT2031230019	全身型重症筋無力症	成人全身型重症筋無力症患者を対象にALXN1720の安全性及び有効性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較、多施設共同試験	募集中	令和5年4月13日
76	重症筋無力症	jRCT2031230150	全身型重症筋無力症（gMG）	全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者（6歳以上、18歳未満）を対象にラブリズマブ静脈内投与の薬物動態、薬力学、有効性、安全性及び免疫原性を評価する第3相、非盲検、単群、多施設共同試験	募集中	令和5年6月19日
77	重症筋無力症	jRCT2071220059	症候性全身型重症筋無力症	症候性全身型重症筋無力症患者を対象としたpozelimab及びcemdisiran併用療法の有効性及び安全性	募集中	令和4年10月18日

運動失調症

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
81	脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)	jRCTs032180297	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症	赤外線深度センサーを用いた神経変性疾患の歩行解析と新たな運動失調評価法の確立	募集中	平成31年3月15日
82	脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)	jRCT1052210071	パーキンソン病を含むパーキンソン症候群、脳卒中、脊髄小脳変性症	経頭蓋磁気刺激を用いた反復ペア刺激法による神経可塑的変化の検討	募集中	令和3年12月3日
83	脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)	jRCT1030230155	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病	神経変性疾患における自律神経障害と運動障害に関する前向き研究	募集中	令和5年6月21日
84	脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)	jRCT1032230120	脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病	Virtual reality（VR）空間で計測可能な上肢運動失調評価システムの開発	募集前	令和5年6月7日
85	脳表ヘモジデリン沈着症	jRCTs031180438	脳表ヘモジデリン沈着症	脳表ヘモジデリン沈着症に対する鉄キレート剤、および人工内耳移植術の有効性の評価	募集中	平成31年3月27日

筋ジストロフィー

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
86		jRCT2031230210	福山型筋ジストロフィー	ホモ接合型福山型筋ジストロフィー患者を対象としたステロイドの臨床試験	募集中	令和5年7月8日
87		jRCT2031230211	福山型筋ジストロフィー	ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー患者を対象としたステロイドの臨床試験	募集中	令和5年7月8日
89	デュシェンヌ（Duchenne）型筋ジストロフィー	jRCT2033230274	デュシェンヌ型筋ジストロフィー	歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を評価する第3 相多国籍ランダム化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入療法試験	募集前	令和5年8月2日
90	デュシェンヌ（Duchenne）型筋ジストロフィー	jRCT2033230295	デュシェンヌ型筋ジストロフィー	デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験	募集中	令和5年8月18日
91	デュシェンヌ（Duchenne）型筋ジストロフィー	jRCT2041200055	デュシェンヌ型筋ジストロフィー	デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたTAS-205の無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験及び非盲検継続投与試験（第3相）	募集中	令和2年10月28日
92	デュシェンヌ（Duchenne）型筋ジストロフィー	jRCT2041200087	ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー	ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン（PTC124）の非盲検、長期安全性、有効性、忍容性試験	募集中	令和2年12月25日
94	福山型先天性筋ジストロフィー	jRCT2031210252	福山型先天性筋ジストロフィー	福山型先天性筋ジストロフィー患者を対象としたNS-035の多施設共同第I相臨床試験	募集中	令和3年8月18日

プリオン病及び遅発性ウイルス感染症

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日	備考
95	プリオン病	jRCT2031230574	プリオン病	プリオン病患者を対象にION717の髄腔内投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第1/2a相試験	募集中	令和6年1月18日

HAM（HTLV-1関連脊髄症）ならびに類縁疾患

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日	備考
96	HTLV-1関連脊髄症（HAM)	jRCTs071180068	HTLV-1関連脊髄症	HAM患者を対象としたL-アルギニンの有効性を検討する複数回（7日間連続）投与試験	募集中	平成31年3月20日

もやもや病（ウイリス動脈輪閉塞症）

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日	備考
97	もやもや病	jRCTs031200402	もやもや病	もやもや病における眼底血管異常の検索	募集中	令和3年3月8日

遺伝性白質疾患・知的障害をきたす疾患

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日	備考
98	アレキサンダー病	jRCT2031220465	アレキサンダー病	アレキサンダー病患者を対象にION373の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験	募集中	令和4年11月26日

稀少てんかん

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
99	限局性皮質異形成	jRCT2031230317	限局性皮質異形成Ⅱ型	限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性の検討を目的とする第Ⅲ相試験（医師主導治験）	募集中	令和5年9月4日
100	レノックス・ガストー症候群	jRCT2031220041	レノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群、結節性硬化症	日本人小児および成人患者を対象にレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群または結節性硬化症と関連する発作に対する併用療法として、カンナビジオール経口液剤（GWP42003-P）の安全性および有効性を検討する非盲検試験	募集中	令和4年4月25日
101	レノックス・ガストー症候群	jRCT2051210182	ドラベ症候群（DS）又はレノックス・ガストー症候群（LGS）	ドラベ症候群又はレノックス・ガストー症候群患者を対象に併用療法として投与したときのsoticlestatの長期的な安全性及び忍容性を評価する、第3相、前向き、非盲検、多施設共同、第3相試験からの継続投与試験(ENDYMION 2)	募集中	令和4年3月2日
102	アンジェルマン症候群	jRCTs031210261	アンジェルマン症候群	アンジェルマン症候群患者に対するAMPA-PETおよびGABA-PETを用いた病態解明研究	募集中	令和3年8月19日

骨・関節疾患

id	疾患名	jRCT_id	jRCT疾患名	jRCT研究内容	研究の進捗状況	初回公表日
104	軟骨無形成症	jRCT2031220113	軟骨無形成症	軟骨無形成症の小児を対象とした観察試験	募集中	令和4年6月8日
105	軟骨無形成症	jRCT2031220291	軟骨無形成症	RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした前期第II相試験	募集中	令和4年8月26日
106	軟骨無形成症	jRCT2031220338	軟骨無形成症	RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験	募集中	令和4年9月16日
107	進行性骨化性線維異形成症	jRCT2041220080	進行性骨化性線維異形成症	男女の進行性骨化性線維異形成症の小児患者と成人患者を対象としてfidrisertib（IPN60130）を 2 種類の用法・用量で経口投与したときの有効性及び安全性を評価する第 II 相試験	募集中	令和4年10月26日
108	強直性脊椎炎	jRCT2050230093	体軸性脊椎関節炎（強直性脊椎炎およびX線基準を満たさない体軸性脊椎関節炎）	体軸性脊椎関節炎患者に対するFPP003の安全性および免疫原性を評価する非盲検非対照試験（第IIa相試験）	募集中	令和5年9月4日
109	乾癬性関節炎	jRCTs031230485	関節リウマチまたは乾癬性関節炎	関節リウマチおよび乾癬性関節炎患者の関節滑膜および末梢血のシングルセル解析によるウパダシチニブに対する治療最適化パラメータの探索的研究	募集中	令和5年11月30日
110	乾癬性関節炎	jRCT1061230085	関節リウマチ、乾癬性関節炎、多発性筋炎・皮膚筋炎、ANCA関連血管炎などの膠原病・リウマチ性疾患	メトトレキサート投与中の膠原病・リウマチ性疾患患者における葉酸補充の至適用量を検討する研究	募集中	令和5年12月26日
111	乾癬性関節炎	jRCT1030230324	尋常性乾癬、乾癬性関節炎、膿疱性乾癬	アジア諸国の乾癬疫学調査	募集中	令和5年9月5日
112	乾癬性関節炎	jRCT2031220186	クローン病、潰瘍性大腸炎、乾癬性関節炎	小児患者（2 歳以上，18 歳未満）を対象にウステキヌマブを検討する第3 相多施設共同，非盲検，長期継続投与バスケット試験	募集中	令和4年7月6日
113	乾癬性関節炎	jRCT2031220622	活動性乾癬性関節炎	乾癬性関節炎患者を対象にtildrakizumabの長期安全性及び有効性を評価する非盲検継続投与試験	募集中	令和5年2月9日