難病・希少疾患の治験情報

難病・希少疾患の治験情報を収集して掲載しているページです。
患者数の少ない希少難病では、どうしても薬剤の開発が進みにくい状況がありますが、患者や担当医師が、薬剤開発の現状把握や、治験参加の情報にアクセスしやすいようにと、下記出典サイトより抽出しているものです。
出典：jRCT（Japan Registry of clinical Trials）臨床研究等提出・公開システム
※日本製薬工業協会 より公表されている以下の２つのガイドも、是非ご参照ください。
治験の探し方～jRCTのみかた～ （2023年3月）
治験の探し方～jRCTのみかた～ スライド資料 （2023年3月）
以下に掲載する治験情報は、一般財団法人健やか親子支援協会とミーカンパニー株式会社が独自に収集、メンテナンスしたものです。網羅性や正確性・有用性など内容を完全に保証するものではありませんが、出来るだけそのように努めてまいります。
進捗状況の確認時期：2026年3月上旬
原発性免疫不全症候群
id 疾患名 jRCT_id jRCT疾患名 jRCT研究内容 研究の進捗状況 初回公表日 備考
1jRCTs031230296原発性免疫不全症原発性免疫不全症患者を対象としたシロリムスの安全性および忍容性を検討する多施設共同非盲検非対照研究募集中令和5年8月18日
3jRCT2031210309原発性免疫不全症原発性免疫不全症患者を対象としたシロリムスの有効性および安全性を検討する第II相臨床試験募集中令和3年9月13日
5慢性肉芽腫症jRCTs031180398慢性肉芽腫症慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験募集中平成31年3月20日
神経変性疾患領域
id 疾患名 jRCT_id jRCT疾患名 jRCT研究内容 研究の進捗状況 初回公表日 備考
15筋萎縮性側索硬化症jRCTs051180229筋萎縮性側索硬化症筋萎縮性側索硬化症患者由来サンプルを用いたバイオマーカー探索研究募集中平成31年3月30日
16筋萎縮性側索硬化症jRCTs052180177脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症、末梢神経疾患、重症筋無力症、ミオパチー多チャンネル表面筋電図を用いた脳・神経・筋疾患における新規疾患バイオマーカーの探索募集中平成31年3月26日
19筋萎縮性側索硬化症jRCT1050230074筋萎縮性側索硬化症ALS患者の体内酸素動態と病状進行及び予後に関する調査募集中令和5年7月21日
24筋萎縮性側索硬化症jRCT2051190001筋萎縮性側索硬化症筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1相試験募集中平成31年4月1日
28脊髄性筋萎縮症jRCT2033230642脊髄性筋萎縮症患者治験でOAV101髄腔内投与又はOAV101静脈内投与を 受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査募集中令和6年2月16日
29脊髄性筋萎縮症jRCT2051230159脊髄性筋萎縮症脊髄性筋萎縮症患者を対象としたRO7204239とrisdiplam（RO7034067）併用の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する，2パート，シームレス，多施設共同ランダム化プラセボ対照二重盲検試験募集中令和6年1月9日
32進行性核上性麻痺jRCTs031180045神経炎症関連疾患患者 (アルツハイマー病、視神経脊髄炎関連疾患、進行性核上性麻痺)放射性リガンド[18F]T-401による脳内モノアシルグリセロールリパーゼ定量測定法の確立募集中平成30年11月29日
33進行性核上性麻痺jRCTs031210602軽度認知障害（MCI）、アルツハイマー病（AD）、前頭側頭葉変性症（FTLD）、進行性核上性麻痺（PSP）、レビ―小体型認知症（DLB）反応性アストログリオーシスを定量化する新規画像バイオマーカーの研究開発： 認知症疾患の層別化における[18F]SMBT-1の有用性の検討募集中令和4年2月7日
34進行性核上性麻痺jRCT1031230530進行性核上性麻痺 大脳皮質基底核変性症候群 軽度認知障害非アルツハイマー型タウオパチーのタウPET病態研究募集中令和5年12月22日
37パーキンソン病jRCTs032220409パーキンソン病パーキンソン病におけるすくみ足を対象としたロボットスーツHALと経頭蓋磁気刺激の併用療法における安全性を検討する臨床試験募集中令和4年10月25日
40パーキンソン病jRCTs04122005420歳以上のウェアリング・オフを伴うパーキンソン病患者プレバイオティクスを用いたパーキンソン病患者のウェアリング・オフおよび腸内環境に対する効果募集中令和4年8月15日
42パーキンソン病jRCTs042210161多発性硬化症・視神経脊髄炎、パーキンソン病（パーキンソン症候群含む）経頭蓋直流電気刺激（tDCS）療法の神経疾患治療における有効性と安全性の検証募集中令和4年3月17日
43パーキンソン病jRCTs061220070パーキンソン病パーキンソン病患者の神経可塑性に対するサフィナミドメシル酸塩の効果募集中令和4年11月15日
47パーキンソン病jRCT1052210071パーキンソン病を含むパーキンソン症候群、脳卒中、脊髄小脳変性症経頭蓋磁気刺激を用いた反復ペア刺激法による神経可塑的変化の検討募集中令和3年12月3日
48パーキンソン病jRCT1062230055ジストニア、パーキンソン病不随意運動症患者に対するオンライン診療の有効性を検討する試験募集前令和5年9月12日
49パーキンソン病jRCT1030210684パーキンソン病アダプティブ脳深部刺激療法術後パーキンソン病患者における局所フィールド電位の測定募集中令和4年3月22日
50パーキンソン病jRCT1030200059パーキンソン病パーキンソン病患者へのタンゴセラピー介入が心身運動機能とQOL向上に及ぼす効果募集前令和2年6月29日
51パーキンソン病jRCT1030200081パーキンソン病オンラインによるアルゼンチンタンゴセラピーに着眼した健康支援教育プログラムのデザインと効果募集中令和2年8月7日
52パーキンソン病jRCT1030220416パーキンソン病パーキンソン病患者の運動効果を反映する神経保護因子の検証募集中令和4年10月27日
53パーキンソン病jRCT1030220595パーキンソン病呼吸リズムが身体認知に与える影響に関する研究：パーキンソン病患者群と対照群の比較募集前令和5年1月31日
54パーキンソン病jRCT1030230084健常者 パーキンソン病温熱疼痛刺激に伴うParkinson病患者の疼痛閾値低下の病態基盤解明に関する研究募集中令和5年5月21日
55パーキンソン病jRCT1030230155脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病神経変性疾患における自律神経障害と運動障害に関する前向き研究募集中令和5年6月21日
57パーキンソン病jRCT1032230120脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病Virtual reality（VR）空間で計測可能な上肢運動失調評価システムの開発募集前令和5年6月7日
59パーキンソン病jRCT1060220046パーキンソン病パーキンソン病患者の日常生活にキューイングデバイスが与える影響の調査募集中令和4年7月26日
65パーキンソン病jRCT2033220367パーキンソン病AADC発現AAVベクター被殻内投与によるパーキンソン病遺伝子治療の長期観察試験募集中令和4年10月7日
67パーキンソン病jRCT2031220216パーキンソン病パーキンソン病患者（肝機能障害を有する患者を含む）における副作用発現状況に関する調査募集中令和4年7月15日
68大脳皮質基底核変性症jRCT1031230530進行性核上性麻痺 大脳皮質基底核変性症候群 軽度認知障害非アルツハイマー型タウオパチーのタウPET病態研究募集中令和5年12月22日
70前頭側頭葉変性症jRCTs031210602軽度認知障害（MCI）、アルツハイマー病（AD）、前頭側頭葉変性症（FTLD）、進行性核上性麻痺（PSP）、レビ―小体型認知症（DLB）反応性アストログリオーシスを定量化する新規画像バイオマーカーの研究開発： 認知症疾患の層別化における[18F]SMBT-1の有用性の検討募集中令和4年2月7日
71前頭側頭葉変性症jRCTs051180214臨床症状、神経学的所見、頭部MRI、認知機能検査などでアルツハイマー病（AD）、レビー小体型認知症（DLB）、前頭側頭葉変性症（FTLD）、パーキンソン症候群などに診断された患者フルテメタモルを用いた脳アミロイド画像診断とFDG-PET検査による脳糖代謝画像診断の有用性の検討募集中平成31年3月27日
72前頭側頭葉変性症jRCT1032210367アルツハイマー病, 前頭側頭葉変性症, 脳神経疾患がない以下の患者、腰椎症、頚椎症、筋緊張性収縮性頭痛、高血圧、高脂血症認知症とその重症度の鑑別診断のための臨床MRI検査を利用した皮質整列異常測定（Cortical Disarray Measurement: CDM®）法に関するプレパイロット研究募集中令和3年10月5日
神経免疫疾患領域
id 疾患名 jRCT_id jRCT疾患名 jRCT研究内容 研究の進捗状況 初回公表日 備考
74重症筋無力症jRCTs052180177脳梗塞、筋萎縮性側索硬化症、末梢神経疾患、重症筋無力症、ミオパチー多チャンネル表面筋電図を用いた脳・神経・筋疾患における新規疾患バイオマーカーの探索募集中平成31年3月26日
79重症筋無力症jRCT2021210027重症筋無力症成人の全身型重症筋無力症患者を対象にNipocalimabの有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する第III相，多施設共同，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照試験募集中令和3年8月13日
81重症筋無力症jRCT2031220102全身型重症筋無力症全身型重症筋無力症を有する2歳以上18歳未満の小児におけるNipocalimabの薬物動態，薬力学，安全性及び活性を評価する非盲検，非対照，多施設共同試験募集中令和4年5月31日
89重症筋無力症jRCT2071220059全身型重症筋無力症症候性全身型重症筋無力症患者を対象としたpozelimab及びcemdisiran併用療法並びにcemdisiran単剤療法の有効性及び安全性募集中令和4年10月18日
運動失調症
id 疾患名 jRCT_id jRCT疾患名 jRCT研究内容 研究の進捗状況 初回公表日 備考
95脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)jRCT1052210071パーキンソン病を含むパーキンソン症候群、脳卒中、脊髄小脳変性症経頭蓋磁気刺激を用いた反復ペア刺激法による神経可塑的変化の検討募集中令和3年12月3日
96脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)jRCT1030230155脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病神経変性疾患における自律神経障害と運動障害に関する前向き研究募集中令和5年6月21日
97脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)jRCT1032230120脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、パーキンソン病Virtual reality（VR）空間で計測可能な上肢運動失調評価システムの開発募集前令和5年6月7日
99脳表ヘモジデリン沈着症jRCTs031180438脳表ヘモジデリン沈着症脳表ヘモジデリン沈着症に対する鉄キレート剤、および人工内耳移植術の有効性の評価募集中平成31年3月27日
筋ジストロフィー
id 疾患名 jRCT_id jRCT疾患名 jRCT研究内容 研究の進捗状況 初回公表日 備考
102デュシェンヌ（Duchenne）型筋ジストロフィーjRCT2033230274デュシェンヌ型筋ジストロフィー歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を評価する第3 相多国籍ランダム化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入療法試験募集前令和5年8月2日
103デュシェンヌ（Duchenne）型筋ジストロフィーjRCT2033230295デュシェンヌ型筋ジストロフィーデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験募集中令和5年8月18日
骨・関節疾患
id 疾患名 jRCT_id jRCT疾患名 jRCT研究内容 研究の進捗状況 初回公表日 備考
113軟骨無形成症jRCT2031220291軟骨無形成症RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした前期第II相試験募集中令和4年8月26日
114軟骨無形成症jRCT2031220338軟骨無形成症RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験募集中令和4年9月16日
122乾癬性関節炎jRCTs031230485関節リウマチまたは乾癬性関節炎関節リウマチおよび乾癬性関節炎患者の関節滑膜および末梢血のシングルセル解析によるウパダシチニブに対する治療最適化パラメータの探索的研究募集中令和5年11月30日
123乾癬性関節炎jRCT1030230324尋常性乾癬、乾癬性関節炎、膿疱性乾癬アジア諸国の乾癬疫学調査募集中令和5年9月5日
125乾癬性関節炎jRCT2031220186クローン病、潰瘍性大腸炎、乾癬性関節炎小児患者（2 歳以上，18 歳未満）を対象にウステキヌマブを検討する第3 相多施設共同，非盲検，長期継続投与バスケット試験募集中令和4年7月6日